CSL, 미FDA ‘헴제닉스’ B형 혈우병 유전자 치료제 승인

글로벌 생명공학 업체 CSL은 22일(현지시각) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 B형 혈우병 환자를 위한 최초이자 유일한 1회성 유전자 치료제인 헴제닉스(HEMGENIX®)를 승인받았다고 25일 발표했다.

회사 측에 따르면 헴제닉스는 현재 혈액응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방요법을 사용하고 있거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈을 경험했거나 반복적이고 심각한 자연 출혈이 있는 B형 혈우병 성인 환자의 치료에 승인됐다. 임상연구 결과, 헴제닉스는 연간 출혈 빈도를 낮췄고 94%의 환자가 혈액응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방요법을 중단할 수 있게 됐다고 회사 측은 설명했다.

최대 규모의 임상연구인 HOPE-B 연구결과에 따르면 헴제닉스를 환자에게 주입한 후 6개월차에 평균 39%, 24개월차에 평균 36.7%의 환자에게 혈액응고 9인자 활성이 나타났다. 주입 후 7~18개월 사이에 환자의 연간 출혈률(ABR)은 주입 전과 비교해 54% 감소했다. 또 헴제닉스로 치료받은 환자의 94%(54명 중 51명)가 예방요법을 중단했다. 가장 흔한 부작용(발생률 5% 이상)으로는 간 효소 상승, 두통, 특정 혈액 효소 수치 상승, 독감 유사 증상, 주입 관련 반응, 피로, 메스꺼움 등이 있었다.

폴 페로 CSL 최고경영책임자(CEO)는 "이번에 B형 혈우병 환자를 위한 혁신적인 차세대 의약품을 소개할 수 있어 자랑스럽다"며 "B형 혈우병 환자들에게 헴제닉스가 긍정적인 영향을 미칠 수 있기를 기대한다"고 말했다.

B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈성 질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생한다. 중등도에서 중증의 B형 혈우병은 혈액응고 9인자를 예방적으로 주입해 결핍된 혈액 응고인자를 일시적으로 대체하거나 보충하는 방식으로 치료한다. 이런 치료 방법은 효과가 있지만 환자들은 평생 주입 일정을 엄격하게 준수해야 하는 부담감이 크다. 또 이 질병으로 인한 통증, 이동 제한, 관절 손상, 자연 출혈 등을 계속해서 경험할 수도 있다. 이러한 환자들에게 헴제닉스 정맥 주입 시 환자가 스스로 혈액응고 9인자를 생산하게 돼 출혈 위험을 낮출 수 있다.