GC녹십자, 미 스페라젠과 희귀질환 신약 공동 개발

GC녹십자는 미국 바이오 기업 스페라젠과 희귀 난치성 질환 SSADHD(숙신알데히드 탈수소효소 결핍증) 치료제 공동 개발 계약을 체결했다고 20일 밝혔다.

회사 측에 따르면 SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 발생하는 신경퇴행성 유전질환이다. 100만명 중 한 명꼴로 만 1세 전후에 발병하는 것으로 알려져 있다. 뇌전증 및 운동 능력·지적 발달 지연 등의 증상을 보인다. 치료제는 없고 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만 이뤄지고 있는 실정이다.

이번 협약 체결로 양측은 SSADH 단백질을 활용한 효소 치료제 개발에 나선다. 이 질환의 최초 치료제 개발이 목표다. GC녹십자는 스페라젠에서 SSADHD 단백질 생성을 위한 플라스미드 관련 특허에 대한 권리를 부여받는다. 스페라젠은 지난 2019년 워싱턴주립대학교에서 원천 특허에 대한 독점 실시권을 확보한 바 있다. 스페라젠은 미국 식품의약국(FDA)과의 PFDD(환자·의료진 등 대상 맞춤형 약물 개발 회의) 절차와 신규 환자 확보를 위한 신생아 스크리닝 과정을 맡게 된다.

GC녹십자는 효소 치료제 기술력을 기반으로 제제 개발부터 임상시험 및 바이오마커(생체 표지자) 연구를 할 예정이다. 올해 전임상을 시작으로 2023년 하반기 임상 1·2상 진입을 목표로 하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 “이번 협력을 통해 질환으로 고통받는 환자들을 위한 희귀질환 파이프라인을 강화할 수 있을 것”이라며 “환자와 의료진 모두를 위해 헌신하는 글로벌 희귀질환 전문 제약사로 거듭나겠다”고 말했다.